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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

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11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

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El déficit de triosa fosfato isomerasa (TFI) es un trastorno grave multisistémico del metabolismo glucolítico, de herencia autosómica recesiva, que se caracteriza por anemia hemolítica y neurodegeración. (INSERM; ORPHANET)

CIE D552 OMIM 615512
Orphanet
868
Ministerio
2127
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de UPS18

#9935

Es un trastorno neurológico de origen genético poco frecuente caracterizado por un síndrome pseudo-TORCH grave con signos de daño cerebral y, ocasionalmente, con manifestaciones sistémicas similares a las secuelas de una infección congénita...

CIE Q048
Orphanet
481665
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

La deficiencia del componente 3 del complemento es una inmunodeficiencia primaria, genética y poco frecuente, caracterizada por susceptibilidad a infecciones (principalmente por bacterias gran negativas) debido a niveles plasmáticos de C3 e...

CIE D841 OMIM 613779
Orphanet
280133
Ministerio
370
Actualización
29/05/2026
#10072

Es una malformación otorrinolaringológica poco frecuente caracterizada por hipoplasia o ausencia del nervio coclear, resultante en una pérdida auditiva variable o en sordera total, según la cantidad de fibras nerviosas presentes preservadas...

CIE H933
Orphanet
502318
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es una enfermedad de la motoneurona de origen genético, poco frecuente caracterizada por una neuropatía periférica y craneal, pérdida neuronal en las astas anteriores y atrofia de los tractos sensitivos espinales, que resulta en debilidad m...

CIE G122 OMIM 211530
Orphanet
97229
Ministerio
1627
Actualización
29/05/2026

Es un trastorno poco frecuente del metabolismo del piruvato caracterizado por la aparición neonatal de una encefalopatía mitocondrial con retraso global del desarrollo y características bioquímicas de acidosis láctica y aumento de los nivel...

CIE E744
Orphanet
447784
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026