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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Dent

#1287

Es una rara enfermedad tubular renal ligada al cromosoma X caracterizada por una disfunción primaria del túbulo proximal con proteinuria de bajo peso molecular. Otras característic...

CIE N258 OMIM 300009 300554 300555 308990 310468
Orphanet
1652
Ministerio
804
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Dent tipo 1

#4134

Es una enfermedad tubular renal, monogénica ligada al cromosoma X, caracterizada por manifestaciones de disfunción compleja del túbulo proximal con proteinuria de bajo peso molecul...

CIE N258
Orphanet
93622
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Dent tipo 2

#4135

Es una enfermedad tubular renal, de origen genético y poco frecuente, caracterizada por manifestaciones de disfunción del túbulo proximal con proteinuria de bajo peso molecular (BP...

CIE N258
Orphanet
93623
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es un grupo de enfermedades de almacenamiento lisosomal caracterizadas por un espectro de manifestaciones clínicas que incluyen trastornos neurológicos y del desarrollo, con una gr...

CIE E778
Orphanet
834
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#7192

Es una trombocitopenia constitucional aislada y poco frecuente, caracterizada por formación defectuosa y/o mal funcionamiento de gránulos densos de plaquetas, así como por melanoso...

CIE D691
Orphanet
248340
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Dowling-Degos

#3203

Es una hiperpigmentación cutánea de origen genético y poco frecuente de inicio en la edad adulta, caracterizada por la aparición de pápulas hiperqueratósicas reticulares, maculares...

CIE L818
Orphanet
79145
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Eales

#2727

Es un trastorno oftalmológico poco frecuente caracterizado por tres fases: vasculitis, oclusión y neovascularización retiniana, que conduce a hemorragias vítreas recurrentes y pérd...

CIE H350
Orphanet
40923
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Erdheim-Chester

#2672

La enfermedad de Erdheim-Chester (ECD), una forma de histoicitosis no-Langerhans, es una enfermedad multisistémica caracterizada por diferentes manifestaciones como afectación esqu...

CIE D763 OMIM En revisión
Orphanet
35687
Ministerio
809
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Fabry

#300

Es una enfermedad lisosomal multisistémica poco frecuente de origen genético caracterizada por manifestaciones cutáneas específicas (angioqueratoma), neurológicas (dolor), renales...

CIE E752 OMIM 301500
Orphanet
324
Ministerio
810
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Farber

#309

Es una enfermedad del tejido subcutáneo caracterizada por un espectro de signos clínicos que varían desde la tríada clásica de dolor y deformación progresiva de las articulaciones,...

CIE E752
Orphanet
333
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026