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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

La desmielinización cerebral por déficit de metionina adenosiltransferasa es un trastorno metabólico muy poco frecuente que da lugar a una hipermetioninemia hepática aislada que es...

CIE E721 OMIM 250850
Orphanet
168598
Ministerio
576
Actualización
29/05/2026
#8442

Es un error congénito del metabolismo poco frecuente caracterizado por un espectro clínico variable, desde una hiperinmunoglobulinemia D con fiebre periódica (HIDS) hasta una acidu...

CIE E888
Orphanet
309025
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#1933

Es una inmunodeficiencia primaria poco frecuente debida a un defecto en la inmunidad innata caracterizada por una marcada disminución o ausencia de la actividad de la mieloperoxida...

CIE E803
Orphanet
2587
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de Moesina

#10904

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE D839 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
2158
Actualización
29/05/2026
#2271

El déficit de monoamina oxidasa A es un trastorno muy poco frecuente del metabolismo de las aminas biogénicas recesivo ligado al X, y que se caracteriza clínicamente por un leve dé...

CIE E708
Orphanet
3057
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es una enfermedad de depósito lisosomal muy poco frecuente, clínica y patológicamente heterogénea, que se caracteriza por un déficit en la actividad de la alfa-N-acetilgalactosamin...

CIE E771 OMIM 609241
Orphanet
3137
Ministerio
545
Actualización
29/05/2026
#10350

Es una enfermedad neurometabólica poco frecuente caracterizada por la aparición en la lactancia de episodios repetidos de regresión del desarrollo y neurodegeneración, a menudo des...

CIE E888
Orphanet
555402
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#10351

Es una enfermedad neurometabólica poco frecuente caracterizada por el inicio en la lactancia de un deterioro neurológico rápidamente progresivo, desencadenado típicamente por una e...

CIE E888
Orphanet
555407
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de NFKB1

#10905

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE D839 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
2159
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de NIK

#9648

Es una inmunodeficiencia primaria combinada de células T y B, genética y poco frecuente, caracterizada por infecciones virales y bacterianas graves y recurrentes. Los hallazgos inm...

CIE D818
Orphanet
447731
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de NSMCE3

#10906

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE D848 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
2160
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de ORAl-l

#10907

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
453
Actualización
29/05/2026