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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

#654

Es un trastorno hemorrágico poco frecuente debido a una anomalía plaquetaria constitucional caracterizado por una deficiencia de moderada a grave de gránulos alfa y cuerpos densos...

CIE D691
Orphanet
734
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#1588

El déficit de GTP-ciclohidrolasa, una alteración genética autosómica recesiva, es una de las causas de hiperfenilalaninemia debida al déficit de tetrahidrobiopterina. El déficit de...

CIE E701 OMIM 233910
Orphanet
2102
Ministerio
539
Actualización
29/05/2026

La deficiencia de guanidinoacetato metiltransferasa (GAMT) es un síndrome de deficiencia de creatina caracterizado por un retraso generalizado del desarrollo/discapacidad intelectu...

CIE E728 OMIM 612736
Orphanet
382
Ministerio
540
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de Hebo

#10896

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE D610 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
2153
Actualización
29/05/2026
#10368

Es un error congénito del metabolismo poco frecuente caracterizado por asplenia congénita y un inicio en la infancia o en la adolescencia de inflamación generalizada, hemólisis int...

CIE E888
Orphanet
562509
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de hialuronidasa

#2973

Es una forma poco frecuente de mucopolisacaridosis caracterizada por un trastorno de depósito lisosomal de ácido hialurónico debido a la deficiencia de hialuronidasa 1. Las manifes...

CIE E762
Orphanet
67041
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es una deficiencia múltiple de carboxilasas, de inicio temprano y potencialmente mortal, poco frecuente, que en ausencia de tratamiento se caracteriza por vómitos, taquipnea, irrit...

CIE E538
Orphanet
79242
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de IFNAR2

#10897

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE D848 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
2154
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de IgM selectiva

#8857

Es una inmunodeficiencia primaria poco frecuente caracterizada por infecciones bacterianas, virales y micóticas recurrentes y/o invasivas, asociadas con una disminución o ausencia...

CIE D804
Orphanet
331235
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026