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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

Enfermedad huérfana

Deficiencia de CGD, p22

#10893

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE D71X OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
400
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de citrina

#7150

Es un defecto del ciclo de la urea, autosómico recesivo y poco frecuente, que se caracteriza clínicamente por episodios recurrentes de hiperamonemia y síntomas neuropsiquiátricos a...

Orphanet
247582
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#1242

La deficiencia de cobre familiar benigna es un trastorno poco frecuente de absorción y transporte de minerales caracterizado por hipocupremia, que se manifiesta como falta de creci...

CIE E830
Orphanet
1551
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de coenzima Q10

#2669

Este término no caracteriza una enfermedad, sino un grupo de enfermedades. Para saber más acerca de las enfermedades incluidas bajo este término, puede consultar las clasificacione...

Orphanet
35656
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#8445

Es un trastorno poco frecuente del metabolismo de los lípidos caracterizado por el inicio de esteatorrea en la infancia debido a una deficiencia aislada de colipasa pancreática, mi...

CIE K903
Orphanet
309108
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es un trastorno poco frecuente del metabolismo de las pirimidinas caracterizado por un fenotipo variable que va desde la ausencia de síntomas hasta la afectación neurológica grave...

CIE E798
Orphanet
1675
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

La deficiencia de dihidropteridina reductasa (DHPR) es una forma grave de hiperfenilalaninemia (HPA) debido a la alteración de la regeneración de la tetrahidrobiopterina (BH4) (ver...

CIE E701 OMIM 261630
Orphanet
226
Ministerio
527
Actualización
29/05/2026

El déficit de dimetilglicina deshidrogenasa es un trastorno autosómico recesivo del metabolismo de la glicina extremadamente poco frecuente que se caracteriza clínicamente en el ún...

CIE E725
Orphanet
243343
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de DOCK2

#9649

Es una inmunodeficiencia primaria combinada de células T y B poco frecuente caracterizada por infecciones virales y bacterianas invasivas y recurrentes de inicio temprano asociadas...

CIE D818
Orphanet
447737
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es un trastorno primario muy poco frecuente de la síntesis de neurotransmisores monoamínicos con deficiencia de norepinefrina y adrenalina que conduce a hipotensión ortostática gra...

CIE G908 OMIM 223360
Orphanet
230
Ministerio
528
Actualización
29/05/2026
#277

Es un trastorno poco frecuente de la beta-oxidación peroxisomal caracterizado por la deficiencia de la proteína D-bifuncional peroxisomal. El tipo 1 está causado por la deficiencia...

CIE E713
Orphanet
300
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026