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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Milroy

#3409

Es una forma frecuente de linfedema primario caracterizado por linfedema crónico e indoloro en las extremidades inferiores presente al nacimiento o que se desarrolla en el período...

CIE Q820 OMIM 153100 247440 611944 613480 615907
Orphanet
79452
Ministerio
1822
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Moyamoya

#1922

Es una arteriopatía intracraneal poco frecuente que causa estenosis progresiva de la vasculatura localizada en la base cerebral, ocasionando accidentes isquémicos transitorios o ce...

CIE I675 OMIM 252350 607151 608796 614042
Orphanet
2573
Ministerio
830
Actualización
29/05/2026
#529

Es una distrofia muscular congénita muy poco frecuente secundaria a una alteración de los distroglicanos. Está caracterizada por un inicio temprano de distrofia muscular, hipotonía...

CIE G710
Orphanet
588
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Nasu-Hakola

#2061

La enfermedad de Nasu-Hakola (NHD), también denominada como osteodisplasia poliquística lipomembranosa con leudoencefalopatía esclerosante (PLOSL), es una leucodistrofia hereditari...

CIE G318 OMIM 221770
Orphanet
2770
Ministerio
1302
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Naxos

#2635

Es una enfermedad hereditaria, de carácter recesivo, que cursa con cardiomiopatía arritmógena con displasia del ventrículo derecho (ARVD/C) y un fenotipo cutáneo, caracterizado por...

CIE Q878
Orphanet
34217
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Niemann-Pick

#10943

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE E752 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
832
Actualización
29/05/2026
#579

Es una enfermedad poco frecuente de depósito lisosomal de lípidos caracterizada por signos clínicos variables, en función de la edad de inicio, como ictericia neonatal prolongada e...

CIE E752 OMIM 257220 607625
Orphanet
646
Ministerio
835
Actualización
29/05/2026