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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

Es un trastorno parkinsoniano poco frecuente y de base genética que se caracteriza por una edad de inicio entre los 21 y 45 años de edad, con rigidez, calambres dolorosos seguidos...

CIE G20
Orphanet
2828
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#622

La enfermedad de Pelizaeus-Merzbacher (PMD) es una leucodistrofia ligada al cromosoma X caracterizada por retraso psicomotor, nistagmo, hipotonía, espasticidad y retraso mental var...

CIE E752 OMIM 213900 312080
Orphanet
702
Ministerio
839
Actualización
29/05/2026
#2821

Es un trastorno hemorrágico caracterizado por hemorragia mucocutánea de leve a moderada, que se acentúa durante el periodo de gestación o por ingestión de fármacos con actividad an...

CIE D698
Orphanet
52530
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Pyle

#2238

Es una displasia ósea caracterizada por genu valgo, anomalías metafisarias con ensanchamiento de los huesos largos que se extiende hasta la diáfisis y que dota al fémur y a la tibi...

CIE Q785 OMIM 265900
Orphanet
3005
Ministerio
841
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Refsum

#692

Es una enfermedad metabólica de inicio temprano caracterizada por anosmia, cataratas, retinosis pigmentaria y posibles manifestaciones neurológicas que incluyen neuropatía periféri...

CIE G601 OMIM 266500 614879
Orphanet
773
Ministerio
842
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Enfermedad de Refsum infantil

#691

La enfermedad de Refsum infantil (IRD) es la variante más leve de los trastornos de la biogénesis del peroxisoma, espectro del síndrome Zellweger (PBD-ZSS). Se caracteriza por hipo...

CIE G601 OMIM 202370 266510 601539 614863 614867 614871 614
Orphanet
772
Ministerio
843
Actualización
29/05/2026

La enfermedad de retención de quilomicrones (ERC) es un tipo de hipocolesterolemia familiar caracterizada por malnutrición, retraso de desarrollo y crecimiento, déficit de vitamina...

CIE E786
Orphanet
71
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026