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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

#138

Es un grupo de errores innatos del metabolismo de la biotina caracterizado por la reducción de la actividad de las enzimas dependientes de la biotina, que resulta en un amplio espe...

Orphanet
148
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#526

Es una enfermedad de almacenamiento lisosomal muy poco frecuente y fatal, caracterizada por un fenotipo clínico que combina las características de las diferentes deficiencias de su...

CIE E752 OMIM 272200
Orphanet
585
Ministerio
1234
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia PAICS

#10715

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE E798
Orphanet
633099
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia primaria de CD59

#6191

Es una enfermedad hematológica y neurológica, genética, poco frecuente, caracterizada por hemólisis Coombs-negativa crónica, asociada a polineuropatía sensitivo-motora periférica,...

CIE D841 OMIM 612300
Orphanet
169464
Ministerio
396
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia selectiva de IgM

#10919

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE D804 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
2166
Actualización
29/05/2026

Es un trastorno del ciclo y del transporte de la carnitina caracterizado clásicamente por una miocardiopatía de aparición en la primera infancia, a menudo asociada a debilidad e hi...

CIE E713
Orphanet
158
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026