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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

Enfermedad huérfana

Deficiencia de transcetolasa

#9974

Es un trastorno poco frecuente del metabolismo de las pentosas fosfato caracterizado por retraso del desarrollo y discapacidad intelectual, retraso o ausencia del habla, talla baja...

CIE E888
Orphanet
488618
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#767

La deficiencia de transcobalamina (TC) es una alteración del transporte de cobalamina que normalmente se presenta durante los primeros meses de vida y que se caracteriza por anemia...

CIE D512 OMIM 275350
Orphanet
859
Ministerio
480
Actualización
29/05/2026
#2210

Es un trastorno benigno, genético y poco frecuente del transporte de cobalamina debido a diferentes grados de deficiencia de transcobalamina I. Está caracterizado por niveles plasm...

CIE E538
Orphanet
2967
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de trehalasa

#5583

Es una enfermedad intestinal, de origen genético y poco frecuente, caracterizada por diarrea osmótica, dolor abdominal y meteorismo después de la ingestión de trehalosa, un disacár...

CIE E743
Orphanet
103909
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es un trastorno del metabolismo lipídico de base genética y poco frecuente, caracterizado por una absorción alterada de las grasas ingeridas acompañada de heces voluminosas y graso...

CIE K903
Orphanet
309031
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

El déficit de triosa fosfato isomerasa (TFI) es un trastorno grave multisistémico del metabolismo glucolítico, de herencia autosómica recesiva, que se caracteriza por anemia hemolí...

CIE D552 OMIM 615512
Orphanet
868
Ministerio
2127
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Deficiencia de UPS18

#9935

Es un trastorno neurológico de origen genético poco frecuente caracterizado por un síndrome pseudo-TORCH grave con signos de daño cerebral y, ocasionalmente, con manifestaciones si...

CIE Q048
Orphanet
481665
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

La deficiencia del componente 3 del complemento es una inmunodeficiencia primaria, genética y poco frecuente, caracterizada por susceptibilidad a infecciones (principalmente por ba...

CIE D841 OMIM 613779
Orphanet
280133
Ministerio
370
Actualización
29/05/2026