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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

Enfermedad huérfana

Aciduria fumárica

#18

La aciduria fumárica (FA) es un trastorno autosómico recesivo del metabolismo que se caracteriza habitualmente por una aparición temprana pero sin signos clínicos específicos: hipo...

CIE E888 OMIM 606812
Orphanet
24
Ministerio
28
Actualización
29/05/2026
#3314

La aciduria L-2-hidroxiglutárica es fundamentalmente una forma neurológica de la aciduria 2-hidroxiglutárica (ver este término) caracterizada por retraso psicomotor, ataxia cerebel...

CIE E728
Orphanet
79314
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria malónica

#834

Es un trastorno metabólico causado por la deficiencia de malonil-CoA descarboxilasa (MCD). (INSERM; ORPHANET)

CIE E728 OMIM 248360
Orphanet
943
Ministerio
29
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria mevalónica

#23

Es una forma muy grave y poco frecuente de deficiencia de mevalonato quinasa (MKD). Se presenta con rasgos dismórficos, fallo de medro, retraso psicomotor, afectación ocular, hipot...

CIE E888 OMIM 610377
Orphanet
29
Ministerio
32
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria no especificada

#10863

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE E711 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
33
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria orgánica

#8064

Este término no caracteriza una enfermedad, sino un grupo de enfermedades. Para saber más acerca de las enfermedades incluidas bajo este término, puede consultar las clasificacione...

Orphanet
289899
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria orgánica cerebral

#3216

Este término no caracteriza una enfermedad, sino un grupo de enfermedades. Para saber más acerca de las enfermedades incluidas bajo este término, puede consultar las clasificacione...

Orphanet
79158
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria orgánica clásica

#3219

Este término no caracteriza una enfermedad, sino un grupo de enfermedades. Para saber más acerca de las enfermedades incluidas bajo este término, puede consultar las clasificacione...

Orphanet
79163
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria orótica hereditaria

#24

Es un trastorno genético del metabolismo de pirimidinas poco frecuente caracterizado por la aparición precoz de anemia megaloblástica, retraso global del desarrollo y fallo de medr...

CIE E798 OMIM 258900
Orphanet
30
Ministerio
34
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aciduria oxoglutárica

#25

Es un error innato del metabolismo, de origen genético y poco frecuente, caracterizado por un inicio neonatal de retraso del desarrollo, hipotonía, hepatomegalia, acidosis láctica,...

CIE E888
Orphanet
31
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026