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Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

#872

Es un trastorno poco frecuente caracterizado por sordera neurosensorial congénita y pibaldismo sin albinismo ocular. Se ha descrito en una familia extensa. La transmisión está liga...

CIE H905 OMIM 300700
Orphanet
998
Ministerio
72
Actualización
29/05/2026
#53

Es un síndrome de discapacidad intelectual ligado al cromosoma X con afectación neuromuscular que se caracteriza por hipotonía infantil, hipoplasia muscular, paraparesia espástica...

CIE G318 OMIM 300523
Orphanet
59
Ministerio
1580
Actualización
29/05/2026

Es un síndrome extremadamente infrecuente, descrito en menos de 20 familias hasta la fecha, caracterizado por alopecia total o parcial asociada con discapacidad intelectual. El sín...

CIE Q878
Orphanet
2850
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026
#646

Es una cerebrohepatopatía y una forma grave y poco frecuente del síndrome de depleción del ADN mitocondrial (ADNmt) caracterizada por la tríada de regresión progresiva del desarrol...

CIE G318 OMIM 203700
Orphanet
726
Ministerio
1581
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Síndrome de Alport

#57

Es una enfermedad renal poco frecuente caracterizada por nefropatía glomerular con hematuria que evoluciona a enfermedad renal terminal (ERT) y que asocia, por lo general, pérdida...

CIE Q878 OMIM 104200, 203780, 301050
Orphanet
63
Ministerio
1582
Actualización
29/05/2026