Saltar al contenido
Repositorio clínico

Directorio público de enfermedades huérfanas con información clínica inicial.

Registros totales

11,037

En Orphanet

10,844

Con código ministerio

2,116

11,037 resultados disponibles

Directorio clínico inicial

Datos priorizados para lectura rápida y futura ampliación hacia fichas detalladas, rutas de atención y contenido editorial especializado.

Enfermedad huérfana

Abetalipoproteinemia

#9

Es una forma grave de hipobetalipoproteinemia familiar (HBLF) caracterizada por niveles bajos permanentes (por debajo del quinto percentil) de apolipoproteína B (ApoB) y de coleste...

CIE E786
Orphanet
14
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Acalasia idiopática

#827

La acalasia idiopática (AI) es un trastorno motor esofágico primario caracterizado por la pérdida de peristalsis esofágica y una relajación insuficiente del esfínter esofágico infe...

CIE K220 OMIM 200400
Orphanet
930
Ministerio
6
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Acalvaria

#835

Es una malformación poco frecuente caracterizada por la ausencia del cuero cabelludo y de alguno de los huesos planos de la bóveda craneal. El tamaño del área afectada es variable....

CIE Q000 OMIM En revisión
Orphanet
945
Ministerio
39
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Acatalasemia

#824

Es un trastorno congénito del metabolismo poco frecuente caracterizado por una deficiencia en la catalasa eritrocitaria, enzima que cataliza la descomposición del peróxido de hidró...

CIE E803 OMIM 614097
Orphanet
926
Ministerio
7
Actualización
29/05/2026

Es una enfermedad neurológica poco frecuente caracterizada por isquemia cerebral focal e infarto debido a la obstrucción de una arteria cerebral con la consiguiente alteración del...

CIE I635
Orphanet
439175
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Aceruloplasminemia

#2773

Es un trastorno neurodegenerativo por acúmulo cerebral de hierro (NBIA; por sus siglas en inglés) de inicio en la edad adulta caracterizado por anemia, degeneración retiniana y dia...

CIE E831 OMIM 604290
Orphanet
48818
Ministerio
8
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Acidemia cadena media

#10858

Contenido clínico complementario disponible próximamente para esta enfermedad.

CIE E711 OMIM En revisión
Orphanet
No disponible
Ministerio
11
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Acidemia glutárica tipo 3

#2680

Es un error congénito del metabolismo poco frecuente caracterizado por una excreción urinaria anómalamente elevada de ácido glutárico debido a la deficiencia de glutaril-CoA oxidas...

CIE E723
Orphanet
35706
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Enfermedad huérfana

Acidemia isovalérica

#27

Es una aciduria orgánica, autosómica recesiva, poco frecuente caracterizada por una presentación clínica variable que va desde una descompensación metabólica aguda de inicio neonat...

CIE E711 OMIM 243500
Orphanet
33
Ministerio
14
Actualización
29/05/2026

La acidemia malónica y metilmalónica combinada es un error congénito del metabolismo poco frecuente caracterizado por elevación de los niveles de ácido malónico (AM) y ácido metilm...

CIE E711
Orphanet
289504
Ministerio
No disponible
Actualización
29/05/2026

Es un error congénito del metabolismo de la vitamina B12 (cobalamina) caracterizado por anemia megaloblástica, letargo, retraso del crecimiento y del desarrollo, discapacidad intel...

CIE E711 OMIM 277380
Orphanet
26
Ministerio
30
Actualización
29/05/2026